美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)成立于1996年，是全球最大的专门干基因和细胞治疗研究的非赢利性医学组织，是世界基因与细胞治疗领域最具权威性与公信力的机构。ASGCT年会是全球基因和细胞治疗领域顶级规模的学术会议，为与会者提供了一个介绍最新基因与细胞疗法的发展以及提出并进行批判性讨论的国际平台。
2022年第25届ASGCT年会于2022年5月在美国华盛顿闭幕。在本次年会上，有多家中国基因与细胞治疗公司展示了研究成果。本文整理了部分中国企业在本届年会上宣布的最新成果，并对公司项目做了简单介绍，一块儿来看看国内企业在该领域上取得的成就吧。
脊髓性肌萎缩症(SMA)属于常染色体隐性遗传病，是一种相对常见的罕见病，新生儿患病率为1:6000-1:10000。北海康成在本次年会上，展示了与Horae基因治疗中心高光坪实验室合作对SMA进行基因治疗研究取得的首次数据，题目为《内源性人SMN1启动子驱动的基因置换改善AAV9介导的基因治疗小鼠脊髓性肌萎缩症的有效性与安全性研究》。
高光坪实验室的JunXie博士团队经研究得出结论:与基准载scAAV9-CMVen/CB-hSMN1，从内源性hSMN1启动子表达co-hSMN1的新型第二代scAAV9基因治疗在脊髓性肌萎缩症(SMA)小鼠模型中显示了更强的效力、有效性与安全性，且使用剂量低于目前患者在临床使用的情况。此基准载体和目前美国获批用来医治SMA基因疗法的载体类似。
北海康成制药有限公司(股票代码是一家立足于中国的全球罕见病生物制药公司，致力于创新疗法的研究、开发和商业化。公司目前拥有14种具有可观市场潜力的药物资产组合，其中3种已获批上市产品，在研药物11种。这一些产品均针对一些较普遍的罕见疾病和罕见肿瘤适应症，比如亨特综合征和其他溶酶体贮积症、补体介导的疾病、血友病A、代谢紊乱和罕见的胆汁淤积性肝病，包括阿拉杰里综合征、进行性家族性肝内胆汁淤积症和胆道闭锁，以及胶质母细胞瘤。公司的全球合作伙伴包括且不限于Apogenix，GCPharma，Mirum，药明生物，Privus，UMassChan医学院，LogicBio，华盛顿大学医学部和ScriptrGlobal等。
博雅辑因以海报形式展示，用于分析DNA和RNA编辑效率和产物的软件工具包getools(geneeditingdata analysistoolkit)，题目为《getools能够对组织和单细胞数据来进行快速而准确的基因编辑产物定量分析》。
与现有分析工具相比，getools能够更高效、精准地分析多种类型的DNA和RNA编辑数据，分析体内和体外的编辑效率，解析复杂的基因编辑产物类型与突变图谱。该软件基于全新自主开发的算法框架，能够批量处理混合的组织数据，也可在单细胞水平上做多元化的分析;能够直接进行本地化部署，确保数据安全;针对数据分析全过程提供详尽的统计报告，可实现多种业界标准格式的结果输出，方便全流程整合。
博雅辑因(EdiGene,Inc.)创立于2015年，总部在北京，是一家专注于基因编辑技术转化的、处于临床阶段的全球性生物医药企业，致力于研发针对难以根治的遗传病和癌症的创新疗法。建立了拥有自主知识产权的基因编辑、生物信息和高通量基因组编辑筛选3大科学卓越中心，即造血干细胞和T细胞的体外细胞基因编辑治疗平台，基于RNA单碱基编辑技术的体内基因治疗平台，以及致力于靶向疗法研发的高通量基因组编辑筛选平台。
OVersatileTM是和元生物自有的高灵活性、全面性病毒载体生产的基本工艺和质控技术平台。该平台基于公司两大核心技术集群，拥有多种病毒产量提升的技术体系，全面、灵活、大规模、多样化、自动化GMP细胞培养工艺，全封闭、自动化下游纯化工艺和国际水准的质量检验技术体系。
和元生物(股票代码:688238)成立于2013年，是一家聚焦基因治疗领域的生物科学技术公司，专注于为基因治疗的基础研究提供基因治疗载体研制、基因功能研究等CRO服务;为基因治疗药物，包括重组病毒载体药物、溶瘤病毒、CAR-T细胞治疗产品等的研发提供工艺开发及测试、IND-CMC药学研究、临床样品GMP生产等CDMO服务。
无锡科金生物科技有限公司成立于2022年1月，总部在江苏无锡，在深圳、上海、西班牙和美国均有分支机构，是一家专注于用基因编辑技术和细胞疗法治疗罕见病，以及抗癌新药研发及生产的创新型公司。企业具有一支在细胞基因治疗领域极具经验的跨国研发和运营团队，建立了丰富的研发管线并实现全球同步开发运营。企业具有自主知识产权的诺奖级精基因编辑CRISPR技术平台，结合新型AAV(腺相关病毒载体)递送系统，基因编辑效率达70%，可实现小片段乃至完整基因的精准高效插入整合到基因组，是CRISPR基因编辑领域的重大突破，公司已掌握符合工业化标准CMC流程，目前多个处于临床前和临床一期的项目同时在中国及欧美稳步推进中。
绿叶生命科学集团旗下波士顿研究中心、子公司吉迈生物，首次在ASGCT年会上发布科研进展。一共提交了4项最新临床前研究成果。
该研究与印第安纳大学医学院Herzog教授共同合作，应用公司专有的纳米颗粒技术封装免疫抑制药物雷帕霉素，并与其游离的形式作对比。研究之后发现，纳米颗粒配方的雷帕霉素可能是一种更有效的反复给药策略，同时发现雷帕霉素引起IgM的升高。
该研究开发了一种全新的AAV生产的基本工艺，能获得高产率高纯度的AAV，使AAV生产能够很好的满足临床研究和商业应用的需求。
该研究与印第安纳大学医学院共同合作，通过系统化筛选发现了一个具有更高FIX表达和效价的候选药物AAV8.pXLLY027，在临床应用中具有明显降低给药剂量、安全问题和成本负担的潜力。
该研究构建了一套能表达阿帕西普的AAV结构和载体，并且通过体外、体内试验筛选出具有卓越表达和功效的临床先导物AAV8.pTHVE002，为团队临床开发单次给药的AAV基因治疗奠定了坚实的基础。
吉迈生物成立于2020年7月，是绿叶生命科学集团旗下子公司，专注于开发针对癌症和严重传染病的基因药物，这中间还包括mRNA和寡核苷酸。目前，吉迈生物在美国波士顿、中国南京和烟台均已成立研发团队。
纽福斯于2016年在武汉成立，在苏州、上海和美国圣地亚哥均设有子公司，专注于眼科疾病的体内基因治疗。研究者发起的视网膜基因治疗研究的试验数据成功地验证了使用的AAV平台，研究结果已经发表在Nature-ScientificReport，Ophthalmology和EbioMedicine上。公司核心产品为NR082，旨在治疗ND4介导的莱伯遗传性光学神经病变(ND4-LHON)，已被美国FDA和欧洲药品管理局(EMA)授予孤儿药称号(ODD)，是首个同时获得国家药品监督管理局及美国FDA授予的临床试验IND许可的中国籍基因治疗新药。中国1/2/3期临床试验正在进行中，第一位受试者于2021年6月入组。公司管线介导LHON(公司第二款美国ODD新药)，常染色体显性视神经萎缩，光学神经保护，血管视网膜病变等临床前候选药物。
启函生物在此次年会上展示了2项研究结果。其中一项为口头学术报告，由公司创始人兼CEO杨璐菡博士汇报分享;另一项为学术海报展示。
题目为《Cell-basedCancerImmunotherapiesⅡ》。该报告展示了公司成立的灵长类动物模型，研究干细胞分化的天然杀伤细胞(NK)的生物学活性和药物动力学平台。该平台可以将猴子成纤维细胞重编程为诱导性多能性干细胞(iPSC)，对猴子iPSC进行大规模的基因编辑，并将编辑后的iPSC定向分化为NK细胞。为了测试和筛选基因编辑来实现异体移植的兼容性，公司成立了一个包含有25种不同基因组合的猴子iPSCs单细胞克隆细胞库，其中最多的基因编辑包括21个基因的敲除和插入。在该项研究中，将编辑后的猴子iPSC定向分化为NK细胞，最后把NK细胞输注回猴子体内，来测试不同编辑形式的NK细胞的长期存活。该平台更真实地模拟了NK在人体临床应用中的体内环境，为测试基因编辑后NK的临床持久性提供了有用的动物数据。
启函生物于2017年在中国杭州成立，是一家将高通量基因编辑技术应用于细胞治疗和领域的生物科学技术公司，主要研究项目为利用高通量的基因编辑技术平台和对免疫移植知识的深刻理解，开发免疫兼容的同种细胞治疗和异种器官治疗。公司目前正处于异体细胞治疗的IIT阶段(由研究者发起的临床研究)和IND申报准备阶段。
斯丹赛在本次年会中展示了基于自主研发的CoupledCAR®平台技术开发的首发候选产品GCC19CART的报告，该产品是一款自体CAR-T治疗产品，是用来医治复发/难治转移型结直肠癌(R/RmCRC)的实体肿瘤领先疗法，且在2022年4月被美国FDA授予快速通道资格。
斯丹赛生物技术有限公司于2009年在上海成立，是主要是做干细胞与再生医学、分子生物学的新技术、新材料和新产品研发的高科技企业。企业具有成熟稳定的人类胚胎干细胞、诱导性多能干细胞iPS技术平台，自主产生的多株人类胚胎干细胞系以及多物种的iPS细胞系;此外，企业具有全新的基因打靶TALEN技术平台。同时，公司还提供分子细胞生物相关的多个服务项目，最重要的包含基因克隆构建、病毒包装、细胞培养与转染、建系与建模服务等。
源健优科于2021年8月在上海注册成立，主要是做生物科学技术(人体干细胞、基因诊断与治疗技术的开发和应用除外)领域的技术开发、技术咨询、技术服务、技术转让。在美国MDFredrick的17000平方英尺GMP产能将于2022年7月建成并投入到正常的使用中，该设施拥有1条病毒生产线条细胞生产线，以及数个R&D/PD/AD实验室;在上海的140000平方英尺GMP产能的第一阶段将于2022年第四季度建成并投产，该设施将拥有14条GMP生产线。
细胞和基因治疗研究是国内外生物医药产业未来发展的主要方向之一，虽然国内起步相较于国外较晚，但势头不可以小看，近几年来国内临床研究数量快速增加，变成全球上临床研究热度最高的国家之一。在今年ASGCT年会上崭露头角的中国企业有些已不是第一次参加，同时也有今年初才成立的企业，可谓是前浪后浪齐头并进。其中不少企业获得了融资项目，比如启函生物2021年3月获得了6700万美元的A++轮融资，纽斯福2021年11月获得了近4亿元的C轮融资，源健优科2021年12月获得了数亿元的首轮融资，科金生物在2022年2月完成了近亿元的天使轮融资等。这一些企业大多汇集了国内外优秀的科研人员和生物制药行业的资深人士，不仅拥有科研技术，还拥有临床及合规的丰富经验。
同时，在我国十四五规划中，基因与生物技术被确定为国家七大科技前沿攻关领域之一，可见该领域得到了国家层面的重视与支持。随着国内研发投入的增加、技术不断成熟和相关监督管理体系的逐渐完备，预计在未来将有更多的研究进入视野。
本次支原体肺炎感染中，确实存在一部分孩子咳嗽不明显，甚至不怎么发热，这一些孩子肺部听诊无明显异常，而影像学检查已显示为肺炎，此类患儿约占10%-15%左右。肺炎是由病原体感染从而引起的肺部炎症，临床主要是根据肺部影像学诊断肺炎，咳嗽是肺炎的常见症状之一
近日，美国疾病控制与预防中心（CDC）官网首次将JN.1单独纳入新冠临近预报（SARS-CoV-2 Nowcast），称JN.1是当前美国增长最快的新冠变异株。截至当日，CDC估测JN.1变异株在美国流行变异株中约占15%至29%，而在11月27日的估测中，其占比还低于1%。
大寒习俗与养生禁忌知多少?“大寒迎年”腊酒自盈樽，金炉兽炭温。大寒宜近火，无事莫开门。冬与春交替，星周月讵存?明朝换新律，梅柳待阳春。明天也就是本周六我们将要迎来今年的二十四节气中最后一个节气——大寒;大寒也就从另一方面代表着寒冷到了极点，有句古话说“过了大寒，又是一年”。大寒节气，是天气
近日，湖北武汉陈女士蒸香肠，炒香肠...几乎每顿饭都在吃，但在这背后，她猛地发现左眼看不见。
12月13日，国家医保局召开新闻发布会，介绍2023国家医保药品目录调整有关情况。此次国家医保药品目录调整共有126种药品新增进入目录，通过医保谈判平均降价61.7%。143个目录外药品参与谈判和竞价，121个药品谈判或竞价成功，总体成功率达84.6%。
近几日很多群众反应流感药物价格飙升，令人望而却步。随着近期呼吸道疾病高发，玛巴洛沙韦在社交平台上热度也走高。但除了疗效外，被热议的还有价格，甚至有网友称它“比金子还贵”。
入冬以来，我国呼吸道疾病呈现高发态势，部分地区出现医疗资源紧张的情况。个别不实信息趁机传播扩散，误导公众认知，一旦患者轻信则可能贻误治疗时机，导致病情加重。下面介绍关于呼吸道疾病的系列谣言及有关专家和机构对此做出的澄清，帮大家知晓呼吸道疾病的基本常识，做好健康监测及预防措施。
靠饮食调节人体酸碱平衡的说法，没有一种是科学的。健康人体的内环境，能自动保持在合适的pH值范围，为体内的生理活动提供稳定的环境。比如血液的pH值会一直恒定在7.35~7.45，不会因为喝了苏打水而改变。
近期北京各类呼吸道疾病高发，北京邮政相继与191家医院开展便民寄递合作，中药饮片、代煎药、其他中成药和西药、病历、新生儿出生医学证明等都可以快递到家，为广大群众带来了便利。
2023年12月22日，张宗岐教授名医传承工作室在北京四惠中医医院正式揭牌成立。中国中医科学院广安门医院肿瘤科张宗岐教授、夫人李燕红及其团队、大医环球健康产业集团董事长黄勇伟先生、北京四惠中医医院总经理龙启浪先生、北京四惠南区中医院长汪壮先生、北京四惠中医医院院长郭建东先生等人出席了本次揭牌仪式。
新冠指新冠病毒肺炎，部分患者可能没症状，部分患者可能会发烧，还可能伴有咳嗽、乏力、肌肉酸痛等症状，具体症状一般因个人而异。具体分析如下：
新冠通常指新冠病毒肺炎。正常的情况下，新冠病毒肺炎患者吃抗生素没有效果，具体分析如下：
新冠通常指新冠病毒肺炎，如果老年人患有新冠病毒肺炎，有极大几率会出现发热、咳嗽、咳痰、流鼻涕、鼻塞等症状，建议在医生指导下服用布洛芬缓释胶囊、、氯雷他定片、盐酸溴已新片等药物医治。具体分析如下：
2022新冠通常指新冠病毒肺炎。目前并没有针对新冠病毒肺炎的特效药，只能依据症状使用金花清感颗粒、布洛芬缓释胶囊、、复方鲜竹沥液等药物进行及时有效的治疗，具体分析如下：
新冠指新冠病毒肺炎。正常的情况下，感染新冠病毒肺炎没发热，大量出虚汗可能是身体虚弱、服用药物引起的，患病的人能根据具体原因进行对症治疗。具体分析如下：
新冠指新冠病毒肺炎，退烧指退热。正常的情况下，新冠病毒肺炎退热了7天左右可以转阴性。具体分析如下：
抗原检测一般是指新冠病毒抗原检测，退烧药是指退热药。正常的情况下，吃退热药不可能影响新冠病毒抗原检测。
